Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
国内首个上市PD-1抗体第2个适应症获批，治疗鼻咽癌
2月19日，国家药监局官网显示，君实生物特瑞普利单抗注射液第二个适应症正式获批，用于治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌（NPC）患者。特瑞普利单抗是由君实生物自主研发，在国内上市的首款国产抗PD-1单抗。2020年4月29日，君实生物官网宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理特瑞普利单抗（商品名：拓益）用于治
CAR-T细胞疗法最新研究进展（第19期）
2021年1月31日讯/生物谷BIOON/---CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被 认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一
造血干细胞最新研究进展（第8期）
本文中，小编整理了近年来科学家们发表的多篇重要研究成果，共同聚焦他们在造血干细胞研究领域取得的新成果，与大家一起学习！【1】Blood：重大进展！成红血细胞产生的促进造血干细胞动员doi：10.1182/blood.2020007172到目前为止，作为调节全身磷酸盐浓度的激素，成纤维细胞生长因子23（FGF23）在肾脏中发挥的作用一直为人所知。在一项新的研究
全球第2款3D打印药物！三迭纪产品获美国FDA新药临床试验批准
近日，南京三迭纪医药科技有限公司（简称“三迭纪”）宣布公司首个3D打印药物产品T19获得美国FDA的新药临床试验批准(IND)。该产品是全球第二款向美国FDA递交IND的3D打印药物产品，也是中国首个进入注册申报阶段的3D打印药物产品。T19是三迭纪自主设计开发的具有全球知识产权的3D打印药物。该产品根据时辰治疗学原理，针对类风湿性关节炎症状的昼夜节律进行设
美国第2款新冠候选疫苗mRNA-1273疗效公布
12月18日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了美国生物科技公司Moderna研发的新冠肺炎疫苗mRNA-1273的紧急使用授权，这是继美国辉瑞与德国生物新技术公司BioNTech的BNT162b2新冠疫苗之后第二种在美国获准使用的疫苗。发表在《新英格兰医学杂志》上12月30日的一篇COVE研究论文，评估了由Moderna公司生产的COVID-19候选疫苗
造血干细胞最新研究进展（第7期）
2020年12月28日讯/生物谷BIOON/---造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干细胞在骨髓移植
