Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Nat Commun：负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力
本研究通过采用返祖策略，设计表达Uox的mRNA，并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。
2024-08-26
Nat Methods：开发出具有独特皮层区域和前后模式的大脑类器官，有助深入研究人类特有的大脑发育和疾病
模式化的大脑类器官将是进一步研究神经元如何在发育过程中获得其特征的有用模型。
2024-09-30
华南理工大学任娇艳团队发现大豆肽补充剂通过重编程肝脏代谢减轻营养不良
该研究根据世界卫生组织推荐的人体测量指数，使用一种新的标准(WAZ≤-1.83)鉴定了营养不良的非人灵长类动物(U-NHPs)。
2024-06-05
Science：科学家成功追踪人类神经精神性疾病发生背后的细胞和遗传根源
本文研究结果表明，研究人员提出的人类大脑的群体规模单细胞资源或能帮助开发治疗人类神经精神性疾病的个体化疗法，尤其是通过优先考虑与细胞类型相关的后续基因和药物靶点。
2024-06-08
Genome Med：人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系，还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因，为两种疾病病理学研究拓展了新视野，强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。
2024-05-31
CELL DISCOV：王纲团队揭示转录中介体MED23亚基在髓鞘发育和再生中的关键作用及其机制，为治疗脱髓鞘疾病提供新思路
本研究不仅揭示了MED23基因点突变导致人类髓鞘发育缺陷和智力障碍的致病机制，还为髓鞘异常相关疾病的治疗提供了新的思路。
2024-11-21
科学家开发模块化改造T细胞，可用于抗癌、治疗自身免疫性疾病、解除器官移植排异反应
这个synNotch技术，是2016年开发出来的，主要解决的就是CAR-T或TCR-T靶向抗原单一的问题。
2024-12-13
科学家发现，代谢障碍限制T细胞功能、降低疫苗效力，提前“食疗”可改善
肥胖小鼠接种疫苗效果很差。对照的瘦子小鼠在疫苗的保护下无惧病毒，100%存活；而肥胖小鼠疫苗好似白打，全军覆没。
2024-05-05