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Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

RNA介导的精准基因写入技术!Cell:我国科学家开创基于逆转录病毒的全RNA介导基因写入技术

本研究基于天然存在的 R2 逆转录转座子,开发出了一种全 RNA 介导、高效、精确的基因写入技术。

2024-07-19

合成人工代谢酶实现肿瘤特异性代谢治疗

这项研究聚焦天然代谢酶人工模拟和肿瘤-免疫细胞互作调控,合成特定调控代谢通路和代谢产物的人工代谢酶,提出一种新型代谢免疫检查激动策略,为代谢异常相关重大疾病提供基于人工代谢酶的全新代谢免疫调控策略。

2024-08-21

Cell:陈玲玲系统总结小RNA和lncRNA的过去、现在和未来

该综述系统性地回顾了小非编码RNA与长非编码RNA的发现历程、作用机制研究进展和生理病理学功能认知,并展望了非编码RNA领域研究的未来方向。

2024-11-28

GSK与Rgenta达成合作,开发靶向RNA小分子疗法

根据协议条款,Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款,该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款,以及分级专利费和潜在股权投资,获得高达近5亿美元收益。

2024-12-11

研究揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的作用

研究表明,外泌体膜中胆固醇含量的增加增强了其与靶细胞膜的相互作用,促使外泌体通过膜融合而非内吞途径进入细胞,降低了溶酶体降解的限制。

2024-10-03

非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展

研究论文报道了一种名为TBE(Thymine base editor)的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比,TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象

2024-08-20

礼来押注新型肥胖药物RNA靶点

HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法,该公司正在探索以暗基因组(dark genome)中的长链非编码RNA(lncRNA)作为药物靶点。

2024-09-05

科研人员人工智能细胞大模型

清华大学自动化系生命基础模型实验室主任张学工教授、电子系/AIR马剑竹教授和百图生科宋乐博士合作,建立了一个名为scFoundation的细胞大模型。

2024-06-18