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NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性

近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗,旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。

2022-02-21

病毒载体基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查期均延长3个月!

2款基因疗法均已在欧盟获批,均为一次性基因疗法,可解决疾病的根本遗传病因。

2022-01-19

利用改造的病毒样颗粒在体内高效递送基因编辑蛋白到宿主细胞中

在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所、加州大学欧文分校和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院等研究机构的研究人员开发出一种可以将基因编辑蛋白以足够高的效率递送到动物模型的细胞中并显示治疗效果的方法。

2022-01-18

控糖能力,也写在基因里了?科学家发现,一种糖酶缺陷基因或会让产生减少食欲、增加新陈代谢的分子

这几年健康饮食的新风尚变成“控糖”了。道理咱都懂,糖,特别是那些精制加工糖,确实对健康有一些负面影响。不过糖那甜甜的滋味确实也能够给人带来极大的幸福。如果有个基因能让人光品尝糖的甜蜜、不吸收糖的热量,那可真是美极了。别说,这种基因的确存在。最近,北欧的科学团队在6551名格陵兰人中发现,一种糖酶基因的缺陷携带者明显更加健康,BMI、体重、体脂率和胆固醇水平都

2022-01-08

是个狠!他对自己进行基因治疗逆转衰老,并在论文中宣称年轻了28岁

  在电影《普罗米修斯》中,亿万富翁维兰德耗费巨资,不惜代价找到创造地球生命的“工程师”,只为寻求长生之钥,讽刺的是,他也因此而死。现实世界中,从古至今,人们也从未放弃对长寿长生的追寻。进入新世纪以来,随着人类基因组计划的完成,越来越多的研究开始聚焦如何延长寿命或逆转衰老,人类似乎也距离理解寿命的真谛越来越近。近日,Rejuvenatio

2022-01-06

奥密克戎毒株或含感冒病毒基因片段

  美国研究人员发现,变异新冠病毒奥密克戎毒株有至少一处变异由一种特殊基因片段导致,而且这个基因片段存在于其他多种病毒中,包括一种导致普通感冒的病毒。据路透社网站4日报道,美国马萨诸塞州剑桥市数据分析企业nference研究人员发现,这个基因片段未在先前发现的几个版本新冠病毒中出现,却为其他多种病毒和人类基因组所有,其中包括导致普通感冒的

2021-12-06

科研人员发现影响非洲猪瘟病毒粒子形态的基因

 近日,中国农业科学院哈尔滨兽医研究所猪烈性传染病创新团队首次鉴定了非洲猪瘟病毒的一个新衣壳蛋白pH240R,并发现pH240R能够影响病毒粒子的组装从而降低子代病毒粒子的感染性,相关研究结果发表在《病毒学杂志(Journal of Virology)》上。据仇华吉研究员介绍,该研究发现pH240R为非洲猪瘟病毒的衣壳蛋白,其与主要衣壳蛋白p72存

2021-12-03

Cell Rep:利用装载CRISPR的病毒来感染肠道菌群或能阐明微生物组基因编辑的潜能

来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究成功利用DNA编辑系统—CRISPR改变了生活在哺乳动物肠道中细菌的基因组,这一进展或代表了科学家们理解微生物组的研究进展,最终有望帮助开发治疗肠道相关疾病的新型疗法。

2021-11-29

Cell:在猴子、老鼠身上发现的RetroCHMP3基因有望作为一种新型抗病毒药物来阻断HIV、埃博拉和其他人类致命病毒

在一项新的研究中,研究人员确定了在小鼠和猴子身上发现的CHMP3基因变体(即RetroCHMP3)如何干扰HIV病毒和埃博拉病毒等有包膜病毒复制。这种变体导致CHMP3基因编码的蛋白发生改变,破坏了有包膜病毒离开受感染细胞的能力,并阻止它们继续感染其他细胞。

2021-10-08