囊性纤维化(CF)基因疗法！勃林格殷格翰行使选择权，开发基于慢病毒载体的CF创新疗法!
来源：本站原创 2021-10-20 14:57
CF是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病。
囊性纤维化（图片来源：scientificanimations.com）
2021年10月19日讯 /生物谷BIOON/ --勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与英国专注科研成果转化的专业投资机构IP Group、英国囊性纤维化基因治疗联盟（GTC，由伦敦帝国理工学院、牛津大学、爱丁堡大学的研究人员组成）、Oxford BioMedica公司（OXB）联合宣布，勃林格殷格翰已行驶选择权，促进并进一步加快为囊性纤维化（CF）患者开发潜在的新治疗方案。
在这一合作伙伴关系中，IP Group代表3所GTC主办大学，将授权勃林格殷格翰关于开发、制造、注册、商业化慢病毒载体基因疗法用于治疗囊性纤维化（CF）的全球独家权利。此外，GTC将在临床前研究和临床基因治疗开发方面贡献其专业知识，OXB公司将提供在制造慢病毒载体疗法方面的领先能力，而勃林格殷格翰将利用其在开发新型突破性呼吸道疾病疗法方面的专长。
CF是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病，可导致严重的肺功能障碍和持续感染，影响全球70000人。该病是由CFTR基因突变导致的蛋白质缺陷或缺失引起的。学术界、生命科学投资者、制药公司和生物技术公司之间的这一创新开发伙伴关系专注于推进BI 3720931（一种新型复制缺陷慢病毒载体）吸入制剂的开发，该载体能选择性地将健康CFTR基因引入相关靶细胞。
根据最初于2018年8月宣布签订的期权及许可协议条款，勃林格殷格翰将向IP Group支付期权行使费，基于成功的开发、监管和销售的里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。OXB将获得350万英镑的期权行使费，并有权在实现各种开发、监管和销售里程碑后获得总额高达2750万英镑的付款，此外还将获得基于CF基因治疗产品净销售额的分层低个位数特许权使用费。（生物谷Bioon.com）
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