Signal Transduction and Targeted Therapy: 人体类器官在基础研究和临床应用中的应用
在过去的100年里,动物模型和二维(2D)细胞系已经成功地应用于生物医学领域,目的是提高我们对细胞信号通路的了解,开发候选化合物的设计指南,识别潜在的药物靶点,以及阐明疾病的潜在病理机制。
2022-06-30
肝豆状核变性病创新疗法!阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著:快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物,该药旨在作为第一种靶向去铜疗法,选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理(SoC)的3倍。
2022-06-24
“渐冻症”新药!Albrioza获全球首个监管批准:显著改善临床功能下降,降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。
2022-06-15
数据演绎:中国创新药开发10年图景
2015年启动的新一轮药品监管制度改革堪称是中国制药产业发展的分水岭。无论是从客观数据统计分析上,还是主观感受上,业内都能到中国制药产业的翻天巨变。
2022-05-18
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。
2022-06-22