沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案，用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets），其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
npj Breast Cancer：药物-化疗组合或能增加脑转移性乳腺癌患者的治疗疗效
本文研究结果表明，将拓扑异构酶抑制剂SN-38与脂肪酸合成酶抑制剂TVB-2640进行组合用于脑转移三阴性乳腺癌患者的潜在治疗或许还需要进一步考虑。
年轻卵泡让衰老卵子重返青春，恢复生育潜力，为治疗年龄相关女性不孕症带来新思路
这项研究凸显出卵泡在卵母细胞衰老中的重要作用，为卵母细胞衰老的某些方面的可逆转性提供了概念验证，或可提高衰老卵母细胞的发育潜力，为未来开发基于卵泡体细胞的疗法以治疗年龄相关女性不孕症奠定了基础。
EMBO Mol Med：科学家提出有望改善人类遗传性乳腺癌治疗的新方法
本文研究结果识别出了FLT1或能作为治疗对PARP抑制剂耐药的BRCA1/2突变乳腺癌患者的新型潜在治疗性靶点。
Nature子刊：浙江大学刘婷/方东/黄俊团队发现与BRCA1/2合成致死的新通路，为癌症治疗带来新靶点
该研究首次报道了 MSANTD4 在复制叉稳定性维持中的功能及分子机制，为深入理解复制叉稳定性维持的分子机制以及肿瘤治疗提供了全新视角。
嘉宾日程介绍 | 贺玖明/彭广敦/刘鑫/王永成/刘杰邀您参加2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛，9月13日上海见！
贺玖明/彭广敦/刘鑫/王永成/刘杰邀您参加2024（第七届）多组学研究与临床转化前沿论坛，9月13日上海见！
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
Nature | 大规模结直肠癌基因组研究：寻找预后突变与治疗靶点
这项研究实现了迄今为止最大规模的结直肠癌基因组和转录组的综合分析，并将分子层面的发现与高质量的临床数据相结合，从而识别关键预后因子，这使这项研究有别于其他绝大多数癌症基因组学的研究。