Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
间充质干细胞治疗皮肤类疾病1类新药申报获受理
第二款新药获得受理，再次彰显了易文赛在干细胞药物研发领域的实力。未来，易文赛将继续加大研发投入，加快药物研发进程，以期为更多难治性疾病提供有效的治疗方法，为更多患者带来新希望，为推动细胞行业的发展做出
可恢复80%头发生长，辉瑞斑秃新药在中国获批上市，可治疗青少年斑秃
在这项2b/3期临床试验中，30mg和50mg剂量的Ritlecitinib均达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点。治疗6个月后，头皮毛发脱落≤20%的患者比例显著性高于安慰剂组。
Fortrea品牌在华首度亮相，致力于“以患者为中心，推动创新药物开发”的使命
10 月 16 日，全球领先的合同研究机构(CRO) Fortrea 在中国举办了一场媒体发布会，标志着其在中国作为独立公司的正式首次亮相，延续了其在中国运营 25 年的历史。
揭示肠道吸收胆固醇过程中的一个之前未知的步骤，有望开发出高效降低胆固醇吸收的新药物
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员描述了膳食中的胆固醇在释放到血液之前在肠道中被处理的复杂过程中一个以前未知的步骤---这可能揭示了胆固醇治疗过程中需要靶向的一种新途径。相关研究结
非酒精性脂肪性肝炎新药显著改善肝纤维化
在这项2b期、多中心、双盲、24周、随机、安慰剂对照试验中，随机分配活检证实的NASH和F2或F3期(中度或重度)纤维化患者接受皮下Pegozafermin治疗，剂量为每周15 mg或30 mg或44
科弈药业针对rrMM双靶CAR-T产品获临床试验默示许可，IIT表现优异
KQ-2003 自体嵌合抗原受体T细胞注射液是一款从源头自主研发的新一代CAR-T产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点，未来将给更多复发/难治性多发性骨髓瘤的患者带来新的治
Evaluate最新预测：最有价值的10款在研新药
9月5日，行业知名媒体FierceBiotech报道，Evaluate发布的最新报告列出了目前正在开发的最具价值潜力的资产，包括默沙东的ACVR2A-Fc融合蛋白sotatercept、诺华的CFB抑