全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！英国NICE推荐Bylvay：治疗全部类型PFIC!
Bylvay(odevixibat)是一种强效回肠胆汁酸转运体抑制剂，该药是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
Nat Commun：特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
来自荷兰的科学家们通过研究发现，阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感；目前这项研究尚处于早期阶段，但研究中使用的药物已经存在，这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度；研究人员表示，观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点，未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。
Cell Research ：治疗隐性遗传性耳聋，舒易来/李华伟/左二伟开发HMEJ基因修复体系
据世界卫生组织 （WHO） 统计，超过全球人口的5%，即4.66亿人患有致残性听力障碍，其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关（http：//hereditary hearing loss.org/），但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等，尚无任何有效的药物治疗手
欧盟CHMP推荐批准Kimmtrak：治疗转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)!
Kimmtrak是一种新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成。
欧盟CHMP推荐批准Opdivo：辅助治疗肌肉浸润性尿路上皮癌(MIUC)：显著延长无病生存期!
Opdivo将成为治疗MIUC的第一个辅助免疫治疗方案，与安慰剂相比，Opdivo将无病生存期延长一倍。
科学家发现慢性炎症性疼痛药物治疗的潜在靶点
慢性疼痛是由基因转录不适应的变化导致相关回路的功能改变而引起的疾病，影响着世界上相当大比例的人口。然而其治疗方法仍不能令人满意，因此，需要发现新的分子和细胞作为未来治疗干预的新目标。
联拓生物宣布Mavacamten在中国获得“突破性治疗药物”认证
联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的“突破性治疗药物”认证。
预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国重新申请上市!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
Nature：新冠病毒变体Omicron对大多数单克隆抗体有抗性，但新冠加强疫苗可中和这种变体
在一项新的研究中，研究人员研究了Omicron变体对临床实践中用于预防高危人群患上严重疾病的单克隆抗体的敏感性，以及对以前感染过SARS-CoV-2或接种过疫苗的人血液中的抗体的敏感性。他们将Omicron变体的敏感性与Delta变体的敏感性进行了比较。他们证实Omicron变体对中和抗体的敏感性比Delta变体低得多。
Nat Commun：科学家揭示酒精相关的肝脏疾病的潜在治疗性靶点
2022年2月19日 讯 /生物谷BIOON/ --MATα1能催化S-腺苷蛋氨酸的合成，后者是主要的生物甲基供体；在酒精相关的肝脏疾病中会出现较低的MATα1活性以及线粒体的功能异常，除了细胞质和细胞核外，MATα1还能靶向作用肝脏细胞中的线粒体来调节其功能；近日，一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“Depletion of