NATURE MEDICINE:慢病毒造血干细胞/祖细胞基因疗法治疗Wiskott Aldrich综合征的长期安全性和有效性
近来A. Magnani教授及其团队研究包括单倍体相同的 HSCT 和通过输注基因校正的自体造血干细胞 (HSC) 进行的基因治疗，旨在发现对于缺乏合适HSCT 供体的Wiskott-Aldrich 综合征 (WAS)患者的治疗方案。
2022-02-21
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-17
Nature：新冠病毒变体Omicron对大多数单克隆抗体有抗性，但新冠加强疫苗可中和这种变体
在一项新的研究中，研究人员研究了Omicron变体对临床实践中用于预防高危人群患上严重疾病的单克隆抗体的敏感性，以及对以前感染过SARS-CoV-2或接种过疫苗的人血液中的抗体的敏感性。他们将Omicron变体的敏感性与Delta变体的敏感性进行了比较。他们证实Omicron变体对中和抗体的敏感性比Delta变体低得多。
2022-01-17
首个眼科双特异性抗体！美国FDA批准罗氏Vabysmo：治疗DME和nAMD疗效媲美Eylea，治疗间隔更长!
Vabysmo(faricimab)是第一个被批准用于眼部治疗的双特异性抗体，标志着nAMD和DME的重大进步，可根据患者需要提供灵活的给药方案。
2022-01-31
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！mavacamten 3期临床成功，刚获中国“突破性治疗药物”认证!
最近，mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证，该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂，已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。
2022-02-18
细菌性阴道病(BV)和滴虫病新药！美国FDA批准Solosec(塞克硝唑颗粒剂)：单次口服，治疗≥12岁患者!
Solosec是一种5-硝基咪唑类抗菌剂。细菌性阴道病是一种常见的阴道感染，滴虫病是最常见的非病毒、可治愈的性传播感染(STI)。
2022-02-21
礼来IL-23p19抑制剂mirikizumab治疗溃疡性结肠炎(UC)3期临床疗效显著！
mirikizumab是一种人源化IgG4单抗，靶向结合IL-23的p19亚基，开发用于治疗多种免疫性疾病。
2022-02-20