百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血申请!
Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2022-06-08
诺华Kymriah治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：5年生存率55%!
Kymriah有潜力改变r/r B-ALL儿童和年轻成人患者的癌症治疗，显著改善该患者群体的预后，并显示出持久缓解和一致的安全性。
2022-06-14
Molecular Therapy: Nucleic Acids miR-378可能是治疗骨性关节炎的潜在靶点
骨关节炎是一种常见的慢性关节疾病，在全世界60岁以上的成年人中发病率约为10%-15%。骨性关节炎进展会导致关节疼痛、畸形和功能障碍，从而显著降低患者的生活质量。
2022-05-30
突破性降脂疗法！Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2022-05-25
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
2022-05-31