诺华Kymriah治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：5年生存率55%!
Kymriah有潜力改变r/r B-ALL儿童和年轻成人患者的癌症治疗，显著改善该患者群体的预后，并显示出持久缓解和一致的安全性。
2022-06-14
Molecular Therapy: Nucleic Acids miR-378可能是治疗骨性关节炎的潜在靶点
骨关节炎是一种常见的慢性关节疾病，在全世界60岁以上的成年人中发病率约为10%-15%。骨性关节炎进展会导致关节疼痛、畸形和功能障碍，从而显著降低患者的生活质量。
2022-05-30
突破性降脂疗法！Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2022-05-25
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
2022-05-31
Science子刊：发现首个广泛中和汉坦病毒的人类单克隆抗体
一项新的研究中，来自美国、芬兰、瑞典、德国和法国的研究人员发现首个能在动物模型中有效中和两种汉坦病毒（hantavirus）的人类抗体。根据他们的初步结果，这种抗体似乎是开发“泛汉坦病毒（pan-hantavirus）”疗法的一个有希望的候选者，以防止由多种已知或新出现的汉坦病毒引起的疫情爆发。
2022-03-31