Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
礼来潜在首创口服小分子显著降低心血管事件高风险成人Lp(a)水平
2024-11-24
Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Blood：第二原发恶性肿瘤在CAR-T细胞治疗后的不良事件中所占比例很小
美国哈佛医学院的Magdi Elsallab医学博士及其同事们分析了美国食品药品管理局（FDA）的不良事件报告系统数据库，以定量确定接受CAR-T细胞疗法治疗后报告的SPMs。
2024-03-24
用在糖尿病，功在心血管——司美格鲁肽是降低糖尿病患者主要心血管不良事件风险的降糖药
司美格鲁肽作为降糖药物进入大众视野，既往在普通患者心中通常被认为是类似于胰岛素一样的注射针剂，往往忽视其对心血管疾病的益处。
2024-04-25
Science：揭示一种肠道微生物酶具有惊人的代谢能力，助力营养不良儿童健康成长
结果表明，这种肠道细菌酶可以减少肠道OEA——一种抑制食欲的化合物，这对营养不良儿童来说是非常有利的。
2024-10-31
外泌体，最新Nature Nanotechnology | 磁场驱动的外泌体靶向调节营养不良肌肉的免疫和代谢变化
外泌体是一种极具前景的组织修复和再生疗法，可以诱导和引导营养不良疾病中的适当免疫反应。然而，操纵外泌体以控制其生物分布并在体内靶向它们以实现足够的治疗效果仍然是一个重大挑战。
2024-07-29