BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月,BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据,并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月,GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理,治疗罕见皮肤疾病
8月18日,Krystal Biotech宣布,FDA已受理其在研基因疗法B-VEC(beremagene geperpavec)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2022-08-22
大睿生物宣布与赛诺菲(Sanofi)就小核酸管线和技术平台达成独家许可交易
此外,赛诺菲获得了在中国大陆、香港、台湾及澳门(统称“大中华地区”)以外地区大睿平台开发的针对神经和肌肉候选药物的独家购买权。
2022-07-25