Sci Transl Med | 革命性疗法:利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原,为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进,其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望,也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。
2023-06-12
患者年出血率降低71%,辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理
近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2
2023-06-30
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日,中国苏州,苏州华毅乐健生物科技有限公司(以下简称“华毅乐健),一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司,今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
2023-08-22
远大生命科学集团拿下TFPI单克隆抗体 为血友病患者带来福音
血友病为一组凝血功能障碍的出血性疾病,一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生 “自发性”出血。
2023-09-20
Nature Medicine | Ganfeborole:开创未来结核病治疗新纪元
Ganfeborole(GSK3036656)作为一种创新的苯并噁唑类抑制剂,针对结核分枝杆菌的亮氨酸tRNA合成酶展现出了前所未有的抑制作用。
2024-02-23
Int J Biol Sci: 靶向Smad3信号治疗2型糖尿病和糖尿病肾病
本研究结果表明靶向Smad3可能是一种治疗T2D和T2DN的新方法。重要的是,如果早期给予抗smad3治疗,T2D是可以预防的,在糖尿病前期更有利。
2024-03-29