Nature子刊：人工智能加速AAV开发，设计更好的基因治疗递送载体

研究团队表示，该研究开发的机器学习模型有望帮助其他研究团队创造靶向肝脏或是专门避免靶向肝脏的基因疗法。

2024-10-15

精准选择AAV载体实现个性化基因治疗

通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。

2025-02-03

结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。

2024-05-22

结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

橄榄来源的纳米囊泡（ODNVs）在药物递送应用中展现出了卓越的性能，其合适的物理化学性质、良好的生物相容性、高稳定性和出色的药物负载能力，使其成为抗癌药物递送的理想候选者。

2024-12-04

在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。

2024-05-19

该研究构建的EcN-5M2e活菌候选疫苗滴鼻接种后24小时内即可激活宿主天然免疫提供即时保护，同时能特异性诱导宿主适应性免疫提供长效保护。

2024-08-19

在这项研究中，研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体，使其能够更有效地靶向患者的T细胞，从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。

2025-01-30