AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Cell:揭示蛋白PARP1形成的超级胶水对DNA损伤的修复至关重要
研究发现,蛋白PARP1 变成了一种水下超级胶水,并形成了一个特殊的愈合区,从而将松散的 DNA 末端固定在一起,使 DNA 修复得以开始。
2024-02-27
Cell:揭示卵母细胞通过ELVA超级细胞器隔离有害的蛋白聚集物机制
了解卵母细胞如何保持健康,以及是什么原因导致这些策略随着年龄的增长而失效,对于了解无法解释的不孕原因和开辟新的治疗途径至关重要。
2024-02-27
Cell:卵母细胞中的超级细胞器,智胜毒性蛋白聚集,守护女性长期生育能力
这项研究开辟了一个有趣的未来研究方向——探索蛋白质聚集物的降解以及它们在卵母细胞中的调节问题是否可以解释女性年龄相关的生育能力下降问题。
2024-02-23
超级食物新发现!IJMS:紫甘蓝汁能帮助改善机体肠道健康并预防或治疗人类炎性肠病
本文研究结果揭示了在诱导小鼠模型中结肠炎的缓解结果,提示紫甘蓝汁或能作为肠道菌群和代谢产物的潜在调节剂,从而对于人类炎性肠病的预防和治疗具有非常重要的意义。
2024-05-09
同期两篇Nature:新型抗生素有望战胜超级耐药菌,已开展人体临床试验
这两项研究表明,这种新化合物zosurabalpin在应对高度耐药病原CRAB中展现出前景,目前正在进行人体临床试验,以深入开发这一化合物的临床应用。
2024-01-05
Nature:利用新型高分辨率成像技术解析出哺乳动物线粒体呼吸超级复合物的三维结构
利用新的显微镜技术,研究人员直接对来自动物心脏模型的线粒体进行了成像,以探究线粒体呼吸超级复合物。
2024-06-29