JAMA子刊:司美格鲁肽与罕见失明症有关
使用司美格鲁肽治疗2型糖尿病的人被诊断为非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION)的可能性要高出4倍多,而那些使用司美格鲁肽减肥的人被诊断为NAION的可能性要高出7倍多。
2024-07-05
刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明
值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
武汉科技大学姚凯团队开发新型CRISPR工具,逆转遗传性失明
研究团队将先导编辑(Prime Editor)与无PAM序列限制的spCas9突变体SpRY相结合,构建了一种新的、通用型CRISPR系统——PESpRY。PESpRY可以被编程来纠正许多不同类型的基
2023-03-20
STTT:魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑,治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子(split intein)和双AAV载体的先导编辑器,对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗,并实现了相当程度的视力恢复和维持。
2023-02-10
遗传性失明患者新希望!首次通过LNP靶向感光细胞,已在非人灵长类动物中获积极结果
本次研究确定了一种使用肽缀合的 LNP,通过该递送系统能够向神经视网膜靶向递送 mRNA。与此同时,在非人灵长类动物获得的积极试验结果将具备更富前景的临床转化潜能。
2023-01-17
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
STTT:武汉大学沈吟团队通过光遗传技术,让失明小鼠重现光明
眼睛是心灵的窗户,但遗憾的是,并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸,在盲人患者的视野中,世界并不是五彩缤纷的,黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-04-23