Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代
结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。
Nat Immunol:局部递送靶向CD45的细胞因子可提高肿瘤治疗效果并减少毒性
该研究证明了通过局部靶向递送细胞因子,能够有效增强肿瘤消退率,并诱导强大的系统性抗肿瘤免疫反应,同时保持较低的毒性,显示出良好的临床应用前景。
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体,治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中,研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障(BBB)并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体(简称Plofsome)。
Cell子刊:胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统,通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统:IscB-ωRNA系统,提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率,并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
Science:利用人类线粒体mRNA结构组揭示人类线粒体中的基因表达机制
来自迈阿密大学和哈佛医学院的研究人员在一项新的研究中改进了一种利用硫酸二甲酯(DMS)对 mRNA 结构进行化学探测的方法,其中硫酸二甲酯可将腺嘌呤和胞嘧啶未配对且可触及的碱基配对面甲基化。
Advanced Materials:张川/洪佳旭团队开发杂合外泌体囊泡,靶向递送siRNA,治疗干眼症
近日,上海交通大学张川教授团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭主任医师团队合作,在 Advanced Materials 期刊发表了论文。
Biomed Analysis:使用外泌体作为药物递送系统以期更精准有效的治疗卵巢癌
来自中国东南大学等机构的科学家们通过研究概述了一种新型鉴别和治疗方法,即一种新型的基于外泌体的药物运输系统,其能改善药物进入细胞的能力并靶向作用癌细胞。
破解磷酸酶“不可成药”难题:张灏团队建立抗体导向RNA激活递送系统,逆系转赫赛汀耐药
研究显示,RNA激活术能够成功激活PTPRO酪氨酸磷酸酶,抑制包括HER2、HER3、SRC等在内的多个耐药基因,从而逆转赫赛汀的耐药性。
Nature | 定制抗癌武器:mRNA疫苗有望改变黑色素瘤治疗
在一项包含157名参与者的临床试验中,数据显示,疫苗与检查点抑制剂联合使用相比单独使用抑制剂,可将疾病复发的风险降低近50%。
谭蔚泓院士团队开发基于mRNA-LNP的体内原位CAR-M细胞疗法,增强癌症免疫治疗
该研究开发了一种mRNA-LNP递送系统,用于体内靶向定制CAR-M的腹腔编程,并进一步加深了对CAR-M疗法治疗实体瘤的调控和反馈机制的理解.