Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05
Nature | 定制抗癌武器：mRNA疫苗有望改变黑色素瘤治疗
在一项包含157名参与者的临床试验中，数据显示，疫苗与检查点抑制剂联合使用相比单独使用抑制剂，可将疾病复发的风险降低近50%。
2024-06-15
Nature Cell Biology： RNA-RNA 相互作用调控果蝇 oskar mRNA 颗粒组装及营养应激响应
该研究深入揭示了oskar mRNA中的特定RNA-RNA相互作用在果蝇胚胎发育中的功能性和结构性角色。
2024-11-22
PNAS：李博文团队开发向肌肉特异性递送mRNA的新型LNP
尽管iso-A11B5C1引发体液免疫的能力有限，但它通过肌肉注射能够有效启动细胞免疫反应，通过iso-A11B5C1观察到的显著抗肿瘤效果强调了其可作为癌症疫苗开发的可行候选者。
2023-12-15
Cell子刊：胥春龙团队等改造IscB-ωRNA基因编辑系统，通过单个AAV递送治疗遗传病
该研究成功地通过工程改造转座子相关的CRISPR祖先系统：IscB-ωRNA系统，提高了IscB-ωRNA的基因敲除和碱基编辑效率，并在小鼠代谢疾病模型中验证了优化的IscB-ωRNA系统用于基因编辑
2024-11-22
破解磷酸酶“不可成药”难题：张灏团队建立抗体导向RNA激活递送系统，逆系转赫赛汀耐药
研究显示，RNA激活术能够成功激活PTPRO酪氨酸磷酸酶，抑制包括HER2、HER3、SRC等在内的多个耐药基因，从而逆转赫赛汀的耐药性。
2024-08-21
Acta Pharm Sin B：基于精确纳米系统的药物递送和协同治疗三阴性乳腺癌
本研究结果通过联合筛选的方法证实了恩杂鲁胺和MK-8776在ar2o3 - tnbc中的协同抗肿瘤作用。
2024-06-15
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14