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Neurochem Int:口服精氨酸瓦解 β 淀粉样斑块,低成本疗法有望快速临床转化

这项研究通过药物重定位策略,为 AD 治疗提供了一种经济有效、易于大规模推广的新方向。

2025-11-26

国产CAR细胞疗法,又双叒叕登上顶刊 Cell:BCMA-CAR-T治疗进行性多发性硬化症

CAR-T 细胞经过工程改造,能够靶向 B 细胞亚群上的特定抗原,在多种自身免疫疾病(例如系统性红斑狼疮)中展现出有潜力的治疗效果。

2025-10-17

科学家发现关键机制及潜在疗法

来自麻省理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了罕见基因变异如何导致阿尔茨海默病,为治疗这一疾病带来了新的希望。

2025-09-15

Cell:为维生素绘制“治病地图”,新研究系统性挖掘维生素潜力,数十种遗传病或迎来廉价新疗法

该研究结果构建了一个营养基因组学框架,并展示了精准维生素干预措施的治疗潜力。

2026-03-02

孙瑶/刘智多/张健团队开发精准Treg调节肽,有望优化IL-2疗法

该研究揭示了一种双重机制程序,通过这种药理学激活 MST1 可以促进 T 细胞调节细胞的扩增和稳定性,并突显了 DLST-6P 作为基于肽的免疫调节剂在治疗自身免疫和炎症性疾病方面的应用潜力。

2026-02-28

Circ Res:心肌梗死后人类心肌细胞会分裂再生,新疗法有望逆转心力衰竭

这项研究的意义远超基础科学突破:它打破了 “人类心肌细胞终末分化、无法再生” 的传统认知,为心力衰竭的治疗提供了全新靶点。

2026-01-23

Sci Adv:北京大学李沉简/郑素双开发新型CRISPR疗法,精准清除亨廷顿病致病蛋白后自动“休眠”,安全长效

该研究开发了一种靶向人源mHTT的特异性SaCas9向导RNA,以及一种自失活基因编辑系统;该系统可在短暂表达后使SaCas9失活,从而实现高基因编辑效率,并以最大安全性防止脱靶效应。

2026-03-27

重庆大学团队揭示癌前细胞驱动肝癌发生的新机制,有望催生防肝癌疗法

他们发现,高表达肌细胞增强因子2D(MEF2D)的癌前细胞,能够重编程肝脏驻留巨噬细胞——库普弗细胞,促进库普弗细胞转化为促炎型并释放IL-6等细胞因子,进而增强癌前细胞中的促瘤程序。

2025-11-11

Cell研究敲响警钟:ASO 疗法要成功,得先过“蛋白堆积”和“个体差异”两关

这项研究利用整合蛋白质组学方法,严格评估了ASO治疗后组织和CSF中的分子变化,为未来更好地设计和监测临床试验提供了新的治疗生物标志物和见解。

2025-09-26

一年最少6针皮下注射,血友病领域首个降低抗凝血酶创新疗法赛菲因®在华获批

有望实现对有/无抑制物12岁及以上重型A/B型血友病患者全覆盖

2025-12-11