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研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法

该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变,并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列,且其中包含提前终止密码子。

2024-08-19

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

GSK收购寡核苷酸疗法公司,开发肝病用药

此次收购符合GSK将科学与技术相结合的方法,包括推进新颖的平台技术,以加速药物开发,最终更好、更快地为患者提供创新药物。

2024-06-07

首个CAR-M细胞疗法折戟,Carisma公司转向CAR-单核细胞疗法

Saar Gill 博士等人于2016年创立了Carisma Therapeutics,旨在将CAR-M推向临床研究。

2024-04-05

PNAS:新型人工智能技术或能识别出更好的抗体疗法

本文研究强调了将深度学习方法与单一B细胞测序技术相结合的潜力,从而就能增强对抗原-抗体相互作用的准确预测。

2024-11-28

EMBO Rep:组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤

他们的实验提供了更多证据,证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症,比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。

2024-08-29

Circulation Res:强光疗法和时间疗法或有益于机体心脏健康

昼夜节律钟在机体心血管健康中发挥着重要角色,其会影响心血管疾病事件的发病时间和严重程度,并能促进机体从疾病中的愈合过程。

2024-03-21

商汤医疗联合行业顶尖专家发布国内首个病理大模型

此次发布的病理大模型PathOrchestra,将视觉模型和大语言模型结合,利用国内规模最大的近30万张全切片数字病理图像(近300TB数据)数据集训练,并融合了文本、视频等多模态训练数据。

2024-07-07

Cell Research:朱永群/周艳联合揭示病原菌鞭毛马达旋转方向转换的分子机制

这项研究工作反驳了以往所有的关于鞭毛马达方向转换是因为C ring的结构外延这一假说,纠正了之前所有关于C ring的组装和结构的错误理解,改变了之前认为定子是完全固定在细菌内膜上的概念。

2024-09-04