AI赋能药物研发的概念性验证，英矽智能TNIK抑制剂临床IIa期数据揭盲
特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、瘢痕性肺病，其特征是肺功能进行性且不可逆的下降。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3-4年。
2024-09-21
Nature Genetics：序列特征与药物疗效的巧妙结合：无义突变治疗的未来
该研究提供了大量关于PTC翻译贯通的实验数据，并成功构建了能够预测药物效果的模型，为未来的个性化治疗设计提供了有力支持。
2024-09-01
Nat Med：靶向ROBO1的CAR-T细胞有望治疗包括胶质母细胞瘤在内的多种脑癌
在这项研究中，研究人员展示了一种新型 CAR-T细胞疗法，它在包括复发性胶质母细胞瘤在内的多种恶性脑癌模型中显示出非常有前景的临床前结果。
2024-08-16
科学家开发全新利钠肽受体激动剂类药物，受限少、半衰期长
REGN5381作为一种长效NPR1激动剂，在动物和首次临床试验中均展示了其强大的治疗潜力。REGN5381能够持久降低静脉压力，可以避免频繁输注的困扰，并且不产生显著的副作用。
2024-09-18
J Control Release：一种新的DEC-205结合肽的鉴定，用于开发树突状细胞靶向肿瘤免疫治疗的纳米疫苗
本研究利用噬菌体展示技术，鉴定出一种优化的水解抗性肽hr-8，并将其偶联到负载plga的抗原(Ag)和CpG佐剂纳米颗粒上，从而产生一种靶向dc的纳米疫苗。
2024-08-27
Cell：新研究揭示病毒DNA聚合酶结构上的新变化可对抗病毒药物产生抗药性
事实证明，HSV DNA聚合酶只需靠近 DNA 就能完全闭合。这使得阿昔洛韦和膦甲酸更容易抓住DNA聚合酶，使其停止工作，从而阻止病毒复制。
2024-09-23
Nat Comm：廖茂富组揭示结核分枝杆菌药物外排泵的转运及抑制机制
该研究解析了结核分枝杆菌多药外排泵 EfpA 的结构，表明 EfpA 在 MTB 中可能行使脂质转运蛋白的功能，确定了新型 MTB 抑制剂在 EfpA 内的结合位点。
2024-09-09
Cell三篇齐发：揭开LAG-3与PD-1协同驱动T细胞耗竭机制，同时靶向可改善癌症治疗效果
这三项研究共同提供了PD-1和LAG-3单独或联合作用的机制见解，强调了进一步临床开发的机会。
2024-08-20
Science：一种特殊的癌症药物或能治疗早期阶段的阿尔兹海默病
研究结果表明，目前被用来治疗包括黑色素瘤、白血病和乳腺癌等多种癌症的药物IDO1抑制剂也能被重新定向用来治疗早期阶段的神经变性疾病。
2024-09-05
