AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
Nat Med：临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌
这种称为TCR-T细胞疗法的细胞免疫疗法克服了细胞免疫疗法中的两个难题：如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞，以及如何提高经过基因改造后的T细胞灌注回相同患者体内后的增殖能力。
细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战
作为最主流的细胞治疗类型，CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑，但从不同适应症来看，针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。
CMGH：科学家识别出有望开发结直肠癌疗法的新型分子通路
研究结果表明，失调的非典型NF-κB信号或会以一种组织依赖性的方式与人类结直肠癌的发生相关，同时研究人员揭示了NIK在调节与结直肠癌相关的胃肠道炎症和再生中的关键作用。
Cancer Immunol Res：一种开创性的癌症免疫疗法问世！在体内将胶质母细胞瘤细胞转化为树突细胞，将小鼠模型的成活几率提高75%
有证据表明树突细胞能对抗胶质母细胞瘤，但科学家们还没有找到一种可靠的方法，能让树突细胞穿过血脑屏障，进入肿瘤的恶劣环境。通过对肿瘤内的癌细胞进行重编程，Tran和他的团队绕过了这一重大挑战。
开启CAR-T细胞疗法持久战力新时代！Nat Biotechnol：CAR-E可让CAR-T细胞在体内长时间存活，并阻止癌症在CAR-T细胞治疗后复发
丹娜法伯癌症研究院的研究团队近日宣布了一项创新性的解决方案，他们开发了一种名为CAR增强剂（CAR-E）的新型治疗平台，旨在提升CAR-T细胞的活性和持久性，从而避免癌症复发。
JCI：科学家有望开发出增强机体免疫系统抵御特殊皮肤癌的新型疗法
本文研究结果表明，T-Ag特异性的T细胞与PD-1阻滞给患者的临床治疗结果相关，而且呈递Ag的支架或能用来促进患者的治疗反应。
精准核子疗法新曙光！Nature：我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤，有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用
在这项新的研究中，刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫（VI）氟化物交换（SuFEx）化学的接头（linker），以增强对肿瘤的精确靶向性，使其迅速从血液中排出，并在肿瘤部位充分保留。