IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
过继性T细胞疗法新发现，有望成为晚期实体瘤的新疗法
本研究表明，经由肿瘤患者外周血制备个性化Neo-T过继转移治疗过程中，不同的清淋化疗剂量耐受性良好，安全可控。并且在无清淋化疗预处理情况下仍能够介导持久的肿瘤消退。
Circulation：揭示RBFox1促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟机制，有望为心脏病和心脏损伤带来新疗法
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现了一种重要的可促进人类干细胞衍生的心肌细胞成熟的内部控制机制，从而更深入地了解心肌细胞如何从未成熟的胎儿阶段发育为成熟的成体形态。这
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
Science：揭示蛋白激酶PIM1控制GBP1 蛋白活性机制，有望开发出针对传染病和癌症的新疗法
一种称为GPB1的蛋白能够攻击受感染细胞中的微生物。GBP1 在炎症过程中被激活，有可能攻击细胞膜并破坏它们。在一项新的研究中，来自英国伯明翰大学和弗朗西斯-克里克研究所等研究机构的研究人员发现了一种
EMBO Mol Med：发现膳食Ω3多不饱和脂肪酸补充剂缓解非酒精性脂肪性肝炎机制，有望开发治疗这种疾病的新疗法
在一项新的研究中，来自美国俄勒冈州立大学等研究机构的研究人员揭示了为什么某些多不饱和脂肪酸能有效对抗一种危险的肝脏疾病，从而为这种目前还没有获得美国食品药品管理局（FDA）批准的药物治疗的疾病的药物研
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
Science：揭示斑马鱼心脏再生新机制，有助于开发心血管疾病新疗法
由于心脏的自我修复能力有限，诸如心脏病之类的心血管疾病是世界范围内导致死亡的主要原因。与人类不同，斑马鱼具有从心脏损伤中恢复的非凡能力。在一项新的研究中，荷兰胡布勒支研究所的Jeroen Bakker
Nature：揭示铜促进炎症产生机制，有望开发抗击炎症和癌症的新疗法
炎症是一种复杂的生物过程，可以根除病原体并促进受损组织的修复。然而，免疫系统失调会导致炎症不受控制，反而产生病变。炎症也与癌症有关。炎症的分子机制并不完全了解，因此开发针对炎症的新药面临着重大挑战。