Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
国内妇科肿瘤领域首篇Cell论文：马丁/高庆蕾/方勇/梁晗团队发现卵巢癌免疫治疗全新靶点eTreg
PARP抑制剂全球应用于临床已有十年，研究首次从临床角度解析了PARP抑制剂如何重塑卵巢癌微环境，发现了卵巢癌免疫治疗的新靶点eTreg，为未来卵巢癌的精准治疗和微环境研究开辟了新的方向。
2024-07-07
《细胞·干细胞》：MSKCC团队发现，与癌症密切相关的拟素化通路，是治疗阿尔茨海默病的潜在新靶点！
这项研究鉴定出了拟素化通路作为神经元年龄相关调节因子，并且在构建基于hPSC的AD疾病模型时，可用于诱导神经元衰老，增强AD表型，不仅为AD提供了新的潜在治疗靶点，也对疾病的体外建模具有重要意义。
2024-07-07
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
Nature子刊：李隽/宋立兵/李博团队发现铁死亡逃逸新机制，带来癌症治疗新靶点
该研究阐明了一条逃逸铁死亡的关键通路，溶血磷脂酰胆碱酰基转移酶1（LPCAT1）通过Lands循环增加膜磷脂饱和度，从而降低膜多不饱和脂肪酸水平，保护细胞免受磷脂过氧化诱导的膜损伤。
2024-05-02
解锁帕金森病的新治疗靶点！Nat Commun：蛋白质基因组网络分析揭示帕金森病的失调机制和潜在的介质
通过整合UkB蛋白质基因组数据，本研究创建了一个网络模型，以描绘基因组-蛋白质组的关系及其相互作用。
2024-08-31
Cell子刊：西安交大孟列素/朱文华团队揭示脂肪肝中枯否细胞铁死亡调控机制，并发现潜在治疗靶点
该研究发现，NCF1是枯否细胞铁稳态的关键调节因子。NCF1在MALSD人类患者和MASH小鼠的肝脏巨噬细胞和树突状细胞中表达上调。
2024-06-15
Immunity | 南方医科大学李鑫/廉哲雄等发现系统性红斑狼疮的潜在治疗新靶点
系统性红斑狼疮(SLE)是一种自身免疫性疾病。这种疾病是由生发中心(GC)或滤泡外起源的浆细胞(PCs)产生的自身抗体引起的。
2024-05-22