国内妇科肿瘤领域首篇Cell论文：马丁/高庆蕾/方勇/梁晗团队发现卵巢癌免疫治疗全新靶点eTreg
PARP抑制剂全球应用于临床已有十年，研究首次从临床角度解析了PARP抑制剂如何重塑卵巢癌微环境，发现了卵巢癌免疫治疗的新靶点eTreg，为未来卵巢癌的精准治疗和微环境研究开辟了新的方向。
2024-07-07
Nature子刊：李斯文/顾月清团队开发双特异性纳米系统，靶向激活骨髓中的NK细胞，治疗血液系统恶性肿瘤并防止复发
该研究开发的骨髓靶向纳米系统CSF@E-Hn，能够靶向骨髓，将肿瘤细胞和NK细胞聚集在一起，进而激活NK细胞以特异性靶向和消除骨髓中的肿瘤细胞。
2024-07-31
《细胞·干细胞》：MSKCC团队发现，与癌症密切相关的拟素化通路，是治疗阿尔茨海默病的潜在新靶点！
这项研究鉴定出了拟素化通路作为神经元年龄相关调节因子，并且在构建基于hPSC的AD疾病模型时，可用于诱导神经元衰老，增强AD表型，不仅为AD提供了新的潜在治疗靶点，也对疾病的体外建模具有重要意义。
2024-07-07
JCI：唐晓芳等揭示内质网膜蛋白复合体调控肺表面活性蛋白C突变体SP-C(I73T)的转运并可作为间质性肺病的潜在治疗靶点
研究人员提出SFTPCI73T突变的主要致病机制：SP-C(I73T)突变蛋白在EMC3的参与调控下被错误地运输并累积在细胞膜处，从而破坏了AT2细胞内囊泡运输途径并造成线粒体功能障碍。
2024-11-07
少突胶质细胞或成阿尔茨海默病治疗新靶点！PLoS Biol：少突胶质细胞是大脑中β淀粉样蛋白的重要来源
研究显示，中枢神经系统的髓鞘化细胞——少突胶质细胞，也能产生大量的损害神经元功能的Aβ，这表明靶向这些细胞可能是治疗AD的一种很有前景的新策略。
2024-07-30
Hepatol Commun：科学家揭示人类原发性硬化性胆管炎的潜在治疗靶点
本文研究结果表明，8 mg/kg剂量的替莫鲁单抗并没有短期的安全信号，且会导致足够的循环水平的VAP-1来阻断替莫鲁单抗。
2024-05-18
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
Nat Med：初步临床试验表明鞘内注射靶向EGFR和IL13Rα2的双靶点CAR-T细胞有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已获得美国食品药品管理局（FDA）批准用于抗击白血病等多种血癌，但科学家们一直在努力改造诸如T细胞之类的免疫细胞，使其能成功地寻找并杀死实体瘤。
2024-03-29