Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入
该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。
2024-07-15
全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nature系列综述:浙江大学顾臻团队定义药物新形态——细胞偶联药物(CDC)
细胞偶联药物(CDC)已展现出广泛的应用潜力,尤其是在癌症、自身免疫疾病、脑部疾病、炎症性疾病、血栓防治等方面。
2024-07-03
Cell:模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物,最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现,这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气,并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
全球首款间充质基质细胞药物获FDA批准开展临床试验
2024-11-09
Mol Cancer:标准治疗药物联合抗microrna -155治疗非小细胞肺癌
本研究为抗mir -155治疗非小细胞肺癌提供了强有力的定量依据,药物联合研究的发现强调了联合的潜在协同作用,但也指出了潜在的拮抗作用。
2024-09-23
Science:细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因,有效抑制病毒复制
Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特:它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。
2024-08-19
Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长非编码RNA MALAT1成熟和mascRNA生成的结构机制
利用MALAT1 作为范例,此项工作首次揭示了长非编码RNA的部分精细复杂三维结构,以及这类模块化的RNA如何通过部分模仿其他的RNA结构实现招募或者排斥不同RNA结合蛋白的原则和机制。
2024-07-08
Cell Research:王耿团队发现并鉴定首个哺乳动物RNA转运通道——ANT2
该研究成功鉴定出线粒体RNA跨膜转运的关键内膜通道蛋白,揭示了mt-dsRNA导出的调控机制。
2024-06-03