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Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28

Nature:特定RNA修饰或会促进自身免疫性疾病的发展

本文研究揭示了RNA糖基化在免疫逃逸和细胞凋亡后清除中的关键作用;通过一系列体内外实验,研究人员证明了N-糖链能掩盖RNA上的acp3U从而阻止其激活TLR3和TLR7。

2025-08-10

Nature:李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾

研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点,成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道,并利用新的基因驱动体系,将这一改造快速扩散至整个蚊群。

2025-08-03

Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病

该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。

2025-09-15

MC:环状RNA削弱化疗!南昌大学团队揭示环状RNA介导非小细胞肺癌对吉西他滨耐药的机制

本研究揭示了hsa_circ_0125356在NSCLC吉西他滨耐药性中的关键作用,将为NSCLC的治疗提供新的思路和策略。

2025-04-10

礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法

在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。

2025-06-19

Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-17

张锋的三位学生创立RNA设计制造公司,利用AI加速RNA疫苗和疗法走向临床

Terrain Biosciences 作为全球首家 RNA 设计制造公司,利用先进的下一代人工智能模型和其专有的制造平台,加速下一代可编程药物的研发。

2025-02-16

Nature系列综述:赵方庆团队综述 AI 驱动的环状RNA发现

这篇综述总结了 circRNA 的发现、表征和功能分析算法方面的最新突破,还探讨了整合大规模 circRNA 测序数据所面临的挑战,并探索了人工智能(AI)驱动算法在未来的发展潜力。

2025-04-23

Cell:我国科学家在真核细胞中实现百万碱基的精确基因组编辑

关键技术突破包括:成功整合长达18.8 kb的大片段DNA、完成5 kb DNA序列的完全替换、实现12 Mb染色体倒位、4 Mb染色体删除以及全染色体易位。

2025-08-29