Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Mol Cell：揭示RNA在调节癌细胞中基因表达上所扮演的关键角色
本文研究结果为阐明RNA和TOP1在调节RNAPII依赖性转录所固有的DNA拓扑异构压力中的协调作用提供了新的见解。
2024-09-04
丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型，小白也能轻松开展基因编辑研究
CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成：LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
2024-05-02
Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
AI技术辅助蛋白高效设计， 普言生物实现蛋白功能提升10倍以上
普言生物将继续致力于人工智能(AI)技术在合成生物领域的应用发展,推动算法模型与工程进一步融合,并探索更多蛋白设计的可能性与应用场景,从而满足更广泛的个性化产业应用需求,为合成生物产业挖掘新的价值点。
2024-09-05
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Cell：新研究发现一种调节细胞衰老的非编码RNA分子——SNORA13
在这项新的研究中，研究人员利用一种名为 CRISPR 干扰的基因活性调节技术，在携带致癌突变的人体细胞中单独使数千种非编码 RNA 失活。
2024-07-26
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作，获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可
根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。
2024-07-24