世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。
Sci Adv：核内RNA的时空定位：剪切效率的新视角
新研究利用ARTR-seq技术和成像技术定位了核斑体内的转录组；通过生化手段揭示了核斑体对于不同基因的剪切调控作用；并通过生信分析和建模方法揭示了和核斑体定位相关联的RNA序列特征。
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展
研究论文报道了一种名为TBE（Thymine base editor）的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比，TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
《科学》：基因编辑新突破！科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
研究揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的作用
研究表明，外泌体膜中胆固醇含量的增加增强了其与靶细胞膜的相互作用，促使外泌体通过膜融合而非内吞途径进入细胞，降低了溶酶体降解的限制。
礼来押注新型肥胖药物RNA靶点
HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法，该公司正在探索以暗基因组（dark genome）中的长链非编码RNA（lncRNA）作为药物靶点。
时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展
本研究通过设计金属配位超分子（MOC）的层级自组装，并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用，构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒（LSNPs），发展了时空特异性蛋白质递送新方法。