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新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能

与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。

2025-05-22

里程碑突破:首款个性化碱基编辑疗法,成功治疗罕见遗传病,整个开发过程仅6个月

近日,费城儿童医院和宾夕法尼亚大学医学院的研究团队取得了一项具有里程碑意义的医学突破——人类首次实现为单个病人定制基因编辑疗法,并成功治疗了一名患有罕见致命遗传疾病的儿童。

2025-05-17

上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃

该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。

2025-03-28

复旦大学发表RNA转录最新Nature论文

本发现揭示了 RNA 聚合酶 III(Pol III) 在高需求小 RNA 的 3 型启动子上的动态变化和重新启动机制的分子层面见解,其中包含了最早记录的 RNA 聚合酶的起始 - 延伸转变。

2025-06-06

张锋最新论文:开发最小化免疫原性的CRISPR核酸酶,为更安全的基因编辑疗法奠定基础

该研究对用于 CRISPR 基因编辑治疗的 Cas 核酸酶 SaCas9 和 AsCas12a 进行了理性工程化改造,设计出了具有最小化免疫原性的 SaCas9 和 AsCas12a 突变体。

2025-01-12

张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑

该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。

2025-05-10

《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病

这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病(AML)的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。

2025-05-30

MC:环状RNA削弱化疗!南昌大学团队揭示环状RNA介导非小细胞肺癌对吉西他滨耐药的机制

本研究揭示了hsa_circ_0125356在NSCLC吉西他滨耐药性中的关键作用,将为NSCLC的治疗提供新的思路和策略。

2025-04-10

Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28