礼来与ProQR达成13亿美元合作，布局RNA编辑疗法
9月8日，ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作，致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer？RNA编辑平台，推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议，ProQR将获得总计5000万美元，其中包括200
Gastroenterology:研究通过单细胞基因组测序揭示肝细胞癌的双相拷贝数演化模型
胃肠病学领域学术期刊Gastroenterology以长文形式在线发表了北京大学第一医院肿瘤转化研究中心张宁课题组的研究成果。在题为“Single cell DNA sequencing reveals punctuated and gradual clonal evolution in hepatocellular carcinoma”的研究论文中，研究人
Gut:RNA结合蛋白RALY通过介导结直肠癌中的miRNA加工重编程线粒体代谢
细胞代谢失调是人类结直肠癌 (CRC) 的一个明显标志。然而，肿瘤进展过程中的代谢程序重新布线尚未完全了解。本篇研究结果揭示了 RALY 在肿瘤进展中以代谢为中心的关键作用，这可能会导致针对 RALY 的癌症疗法用于治疗 CRC。
坚持与拯救：中国首个获批的RNA疗法诞生记
2019年2月28日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了诺西那生钠（活性成分：诺西那生）上市。这是一款由渤健和Ionis Pharmaceuticals合作研发的反义寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA），也是国内首个获批的RNA疗法。脊髓性肌萎缩症是一种常染色体
赋能科研 | 华大智造DNBSEQ测序平台为ChinaMAP中国人群参考基因集及研究提供核心工具
基因型推断（Genotype imputation）是对基因分型芯片或基因组测序数据的缺失基因型进行填补的基本方法，在全基因组关联等研究中可显著提高遗传关联变异位点的精确定位。
环状RNA circRNF13通过SUMO2抑制鼻咽癌（NPC）的增殖和转移
环状rna (Circular RNAs, circRNAs)在人类细胞中广泛表达，与癌症的发展密切相关。然而，它们很少在鼻咽癌(NPC)的背景下被研究。
研究人员提出一种用于鉴定微量样品m6A的高效便捷建库测序技术
中山大学生命科学学院骆观正教授团队提出一种用于鉴定微量样品m6A的高效便捷建库测序技术，鉴定到数千个高重复性m6A位点，为促进m6A功能研究提供方法学创新。N6-甲基腺嘌呤(N6-methyladenosine， m6A) 是真核生物mRNA中含量最丰富的碱基修饰类型，动态调控mRNA的剪接、定位、降解等多种代谢通路，进而参与细胞分化、肿瘤发生、免疫反应等重
发现一种精确切割RNA的CRISPR系统---Cas7-11
研究人员发现了一种细菌酶，他们说这种酶可以扩大科学家们使用的CRISPR工具箱，使其能够轻松地切割和编辑RNA。这种他们最终命名为Cas7-11的细菌酶在不伤害细胞的情况下修改RNA靶标。
Science封面重磅：新型AI算法准确预测RNA三维结构
近日，美国斯坦福大学在读博士生 Stephan Eismann 和 Raphael Townshend 在计算机副教授 Ron Dror 的指导下，利用目前先进的神经网络技术，成功开发出了一种全新 RNA 三维结构预测模型——ARES。与其他传统 AI 算法不同，ARES 的结构框架并不是针对 RNA 结构设计，而是针对原子结构设计的