复旦大学应天雷/林金钟组首次探索慢性乙肝的mRNA新疗法
该研究首次利用mRNA技术编码乙肝病毒表面抗原抗体，在慢性乙肝小鼠模型中注射一剂G12-mRNA-LNP诱导产生的对血清乙肝表面抗原的清除能力可持续至少30天，从而显著减少血清乙肝表面抗原水平。
2022-07-25
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
2022-07-04
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
ALXN1840是一种每日一次的新型口服药物，该药旨在作为第一种靶向去铜疗法，选择性地紧密结合并去除身体组织和血液中的铜。ALXN1840的铜动员能力约为标准护理（SoC）的3倍。
2022-06-24
Alnylam第4款RNAi疗法获FDA批准
Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。
2022-06-15
罕见病RNAi疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
Nature：科学家识别出一种细胞自杀的诱发子 或有望帮助开发治疗皮肤感染的新疗法
来自埃默里大学等机构的科学家们通过研究发现了皮肤细胞死亡的分子机制，这或许有望帮助开发治疗人类黑色素瘤的新型疗法。
2022-05-20
将抗原“挤压”进细胞治疗HPV16阳性实体瘤，创新细胞疗法获FDA快速通道资格
美国FDA授予该公司领先细胞治疗候选药物SQZ-PBMC-HPV快速通道资格，用于治疗人乳头瘤病毒（HPV）16阳性晚期或转移性实体瘤患者。
2022-04-29