罕见病RNAi疗法！vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2021-09-16
罕见病RNAi疗法！vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：显著改善神经损害&生活质量!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
2021-09-08
罕见酮代谢疾病创新疗法！阿斯利康ALXN1840治疗威尔逊病(WD)关键3期试验成功：有效清除组织中的铜!
与标准护理(SoC)相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜，高出约3倍。
2021-08-29
膀胱癌创新疗法！新型靶向免疫毒素Vicineum遭美国FDA拒绝批准，齐鲁制药引进中国开发!
Vicineum是一种重组免疫毒素，属于下一代抗体偶联药物(ADC)，2021年7月中国3期临床完成首例患者给药。
2021-08-16
RNAi治疗罕见肝病！美国FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法认定!
ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的罕见遗传性肝病。
2021-07-30
Auris宣布开发抗癌RNAi疗法，核心技术是肝外寡核苷酸递送
Auris Medical宣布将利用OligoPhore寡核苷酸递送平台开发RNAi疗法，用于治疗KRAS突变驱动的结直肠癌。OligoPhore是Auris 6月3日收购的Trasir Therapeutics（收购后更名为Altamira Therapeutics）的代表技术。递送技术一直被视为释放疗法潜力的关键所在，目前主流的两
2021-07-13
前列腺癌创新疗法！PSMA靶向放射配体疗法177Lu-PSMA-617：显著延长总生存期和放射学无进展生存期!
177Lu-PSMA-617能够将辐射精准地递送至PSMA阳性前列腺癌细胞，不损害周围健康组织。
2021-06-30
