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陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体,治疗阿尔茨海默病

该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。

2024-05-14

Cell丨李伟/周琪合作团队开发逆转座子基因工程新技术,实现全RNA介导的基因精准写入

该研究基于自然界存在的R2逆转座系统,结合数据分析和工程化改造方法,成功开发了全RNA介导的、高效精准的基因写入技术,首次在多种人和小鼠细胞系及原代细胞中实现了功能基因的定点整合。

2024-07-15

BMJ:更年期激素疗法的选择不可随意!超90万女性研究揭示,不同绝经激素疗法对心血管健康的影响有所不同

这项研究重新评估了绝经激素疗法的心血管健康影响,结果表明,对于处于绝经过渡期的女性,不同激素治疗方式在心血管风险方面存在显著差异。

2024-12-30

研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法

该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变,并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列,且其中包含提前终止密码子。

2024-08-19

Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD

研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。

2024-07-16

改良CAR-T细胞疗法!最新Science子刊研究:TOP CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗领域获得重大突破

使用TOP CAR的CAR-T细胞疗法在胰腺、肺和胶质母细胞瘤小鼠模型中表现卓越,显著提高了小鼠的存活率。

2024-07-12

Nature:何川/徐明江团队阐明TET2酶通过氧化RNA m5C调控染色质状态和白血病发生

该研究发现表明,TET2介导的染色质相关RNA的m5C氧化,而非DNA氧化,在TET2缺失引发的转录激活和白血病发生中发挥着主导作用。

2024-10-06

Mol Cancer:环状RNA hsa_circ_0000467通过促进eif4a3介导的c-Myc翻译促进结直肠癌的进展

本研究发现circ467可以通过结合eIF4A3提高c-Myc的蛋白翻译效率,从而促进CRC的恶性进展,该工作为CRC的进展机制和CRC治疗的潜在治疗靶点提供了新的见解。

2024-09-27

Nat Struct Mol Biol | 张金伟团队揭示长非编码RNA MALAT1成熟和mascRNA生成的结构机制

利用MALAT1 作为范例,此项工作首次揭示了长非编码RNA的部分精细复杂三维结构,以及这类模块化的RNA如何通过部分模仿其他的RNA结构实现招募或者排斥不同RNA结合蛋白的原则和机制。

2024-07-08

EMBO Rep:组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤

他们的实验提供了更多证据,证实组合使用Hippo 和 MAPK信号通路靶向疗法有望治疗间皮瘤和其他癌症,比如这两种信号通路中一种或两种发生突变的 NSCLC。

2024-08-29