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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Nature Nanotechnology | 突破性自组装嵌合纳米体修饰脂质体的研发

该研究报告了一步制备免疫脂质体的策略,即嵌合纳米体(cNB),在细菌中产生,包括一个抗人表皮生长因子受体2 (HER2)的NB,一个柔性肽连接体和一个人单跨膜结构域(STMD)。

2024-03-02

Adv Sci:青岛市市立医院付涛团队揭示环状RNA抑制结直肠癌的机制

该研究揭示了circFBXW4通过miR-338-5p/SLC5A7轴抑制结直肠癌进展的具体关键作用,为结直肠癌的治疗提供了潜在新靶点。

2024-03-13

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Nature Methods | 解码RNA与蛋白质相互作用的新视角:TREX技术的突破

通过利用RNase H酶特异性地降解与DNA探针杂交的RNA区域,TREX技术不仅可以揭示已知的RNA-蛋白质相互作用,还能发现新的、未被发现的相互作用。

2024-02-28

Nature子刊:伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术

近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度,提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。

2024-03-08

Science子刊:新研究揭示利用嵌入cGAMP的 PC7A 纳米颗粒激活cDC1可增强抗肿瘤免疫反应

在这项新的研究中,Gao团队创造了一种新的实验疗法,在 PC7A 纳米颗粒中嵌入了 cGAMP。这种组合最初用cGAMP刺激STING激活,然后将这种强烈的激活维持一段较长的时间。

2024-04-02

纳米碰撞电化学传感研究获进展

该工作中发展的纳米碰撞电化学传感器具有较高灵敏度,能够为核酸分析及临床诊断提供有力工具。

2024-01-17

酵母表达纳米抗体方面取得新进展

在骆驼科和鲨鱼科动物的血清中天然存在轻链缺失的抗体,其重链的可变区是已知有效结合完整抗原片段的最小单元,因此被称为纳米抗体。

2024-01-17

Nature Materials | 南京邮电大学汪联辉/高宇/晁洁:智能DNA纳米器件,精确溶栓!

该研究已经开发了一种DNA纳米装置,可以精确地给药tPA,用于精确的溶栓治疗。

2024-03-11