全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
单细胞和空间转录组中环形RNA深度学习算法取得进展
CIRI-deep可以实现多种转录组测序数据中差异剪接环形RNA的可靠预测，并在单细胞及空间水平实现细胞类型特异环形RNA的准确解析，具有广泛的应用场景。
2024-02-21
利用Leprechaun 的RNA检测解决方案来赢取慢病毒表征大奖
直播内容：利用Leprechaun 的RNA检测解决方案来赢取慢病毒表征大奖。直播时间：2024年2月29日 14：00 - 15：00。
2024-02-20
Cell：新研究发现ALS和FTLD在细胞和分子水平上表现出显著的重叠
研究人员从73名被诊断为ALS、FTLD或神经系统未受影响的捐赠者的死后大脑样本中，追踪了62万个细胞的RNA表达模式，这些细胞跨越运动皮层和前额叶皮层的44种不同细胞类型。
2024-03-29
Adv Sci：青岛市市立医院付涛团队揭示环状RNA抑制结直肠癌的机制
该研究揭示了circFBXW4通过miR-338-5p/SLC5A7轴抑制结直肠癌进展的具体关键作用，为结直肠癌的治疗提供了潜在新靶点。
2024-03-13
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27
Nature子刊：伊成器课题组开发升级版不依赖CRISPR的RNA编辑技术
近同源tRNA的过表达显著提高了RESTART系统的编辑效率及无义突变修复精准度，提升了RESTART系统在疾病治疗中的应用潜力。
2024-03-08
NEJM：一种实验性疗法或能进一步降低高风险患者机体中甘油三酯的水平
在心血管疾病风险升高的中度高甘油三酯血症患者中，olezarsen能显著降低其机体甘油三酯、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的水平，且并不会产生重大的安全性问题。
2024-04-17
Nature Methods | 解码RNA与蛋白质相互作用的新视角：TREX技术的突破
通过利用RNase H酶特异性地降解与DNA探针杂交的RNA区域，TREX技术不仅可以揭示已知的RNA-蛋白质相互作用，还能发现新的、未被发现的相互作用。
2024-02-28
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10