Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
Nat Neurosci：绘制出首张全面RNA异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
2024-04-29
Nat Commun：在抗肿瘤治疗中整合靶向抗菌药物实现长期无复发生存
该研究揭示了肿瘤驻留细胞内微生物群靶向抗菌药物在肿瘤抑制中的关键作用，为TME的免疫调节开辟了一条非常规途径，并为癌症的完全治愈提供了途径。
2024-05-29
Nature | 北京大学刘志博团队报道靶向共价放射性药物
研究表明，在荷瘤小鼠中，SuFEx工程的小分子偶联物，如FAPI-mFS，与原始FAPI相比，可以使肿瘤积累增加近13倍，其余的通过肾脏系统迅速排出。
2024-05-24
Cancer Immunol Res：新型药物或能重编程机体巨噬细胞 从而抑制前列腺癌和膀胱癌的进展
研究结果表明，称之为6-重氮-5-氧- l -去甲亮氨酸（DON）的药物或能使得肿瘤缺乏谷氨酰胺，从而使得依赖谷氨酰胺的肿瘤发生萎缩。
2024-06-05
Signal Transduct Target Ther：在胆汁和血清样本中发现的外泌体环状RNA可作为胆管癌临床管理的一种新的诊断和预后工具
本研究建立了基于血清和胆汁液活检的外泌体环状rna特征，创建了一种识别和监测胆管癌(CCA)复发的新系统。所提出的circRN可能有助于CCA和CCA相关梗阻性黄疸的诊断。
2024-05-18
Cell Rep Med：一种新型癌症药物在多种癌症类型动物模型中或能展现出强大的抗肿瘤活性
研究开发出了一种史无前例的药物来抑制YB-1，从而就能有效抑制其发出的指令。这种药物在多种不同类型肿瘤的动物模型中都展现出强大的抗肿瘤活性，包括卵巢癌和侵袭性的乳腺癌等。
2024-06-08
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
《自然·医学》：表观遗传学药物又有“新星”！首创新药KAT6抑制剂用于乳腺癌初步疗效良好
KAT6抑制剂是针对表观遗传中的组蛋白乙酰化修饰进程，而它抑制的靶标则有两个，即KAT6A/6B，它们在乳腺癌中的扩增/过表达发生率可达10-15%，且能够直接调控雌激素受体α的表达水平（ERα）。
2024-06-06