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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

Cell:新研究成功构建出模拟 tau 蛋白聚集扩散的人类神经元模型

为了阻止tau传播,Gan团队采用CRISPRi筛选技术让一千个基因失活,以确定它们在tau传播中的作用。他们发现了500个对tau丰度有重大影响的基因。

2024-04-24

首尔大学揭示CSF-1R是检测和治疗富集髓源性抑制细胞的关键细胞表面标记

该研究揭示了间充质干细胞诱导的髓源性抑制细胞的独特转录谱,并确定CSF-1R是检测和治疗富集髓源性抑制细胞的关键细胞表面标记物。

2024-05-08

单细胞和空间转录组中环形RNA深度学习算法取得进展

CIRI-deep可以实现多种转录组测序数据中差异剪接环形RNA的可靠预测,并在单细胞及空间水平实现细胞类型特异环形RNA的准确解析,具有广泛的应用场景。

2024-02-21

科学家发现,脑脊液鸢尾素水平与AD生物标志有关

研究结果强调了脑脊液鸢尾素水平在AD持续发展过程中不断下降,女性患者下降更为显著。鸢尾素水平与AD标志物表现出显著相关性。

2024-05-25

利用Leprechaun 的RNA检测解决方案来赢取慢病毒表征大奖

直播内容:利用Leprechaun 的RNA检测解决方案来赢取慢病毒表征大奖。直播时间:2024年2月29日 14:00 - 15:00。

2024-02-20

NEJM:发表有助于阿尔茨海默病早诊早治的生物标志

这是我国首次针对中老年人开展的大样本、长周期、重复脑脊液测量和脑影像学检查的AD诊断前标志物纵向队列研究,并在随访过程中对参与者的认知状况进行了综合评估。

2024-04-22

Adv Sci:青岛市市立医院付涛团队揭示环状RNA抑制结直肠癌的机制

该研究揭示了circFBXW4通过miR-338-5p/SLC5A7轴抑制结直肠癌进展的具体关键作用,为结直肠癌的治疗提供了潜在新靶点。

2024-03-13

诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的根本原因

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。

2024-03-27

Acta Pharm Sin B:双聚乙二醇化胰岛素——一种长效胰岛素偶联,在降低低血糖方面具有优越的安全性

该研究表明长期大剂量双聚乙二醇化胰岛素可减轻糖尿病肾病,且无明显的系统毒性。

2024-06-17