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颈部肌张力障碍新一代神经调节剂!Daxxify在美国申请新适应症:1年注射2次,持久缓解症状!

Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂,每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。

2022-10-26

PNAS:利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%,有望开发出更先进的基因疗法

尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点,但是他们的研究表明,包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效,不仅对AAT缺陷,而且对更普遍的许多遗传性疾病。

2022-07-28

BMS口服S1P受体调节剂Zeposia:早期治疗可改善认知功能!

无论基线值如何,大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月,近80%丘脑体积较大的患者(45.5%改善,34.1%保持)认知功能得到了最大的改善。

2022-06-27

BMS免疫调节剂Orencia(阿巴西普)治疗COVID-19住院成人患者改善生存!

Orencia是一种选择性T细胞共刺激免疫调节剂,旨在中断连续的T细胞活化周期。

2022-06-08

辉瑞S1P受体调节剂etrasimod 3期项目成功,云顶新耀拥有中国权利!

在3期注册项目中,与安慰剂相比,etrasimod在主要终点和全部关键次要终点上均有统计学意义的显著改善。

2022-05-25

Nature Communications: CHD7通过抑制PPAR-γ信号调节骨脂平衡

作为成骨细胞和脂肪细胞的共同前体,骨髓间充质干细胞(MSCs)严格控制细胞命运,维持成骨和成脂分化之间的平衡,确保骨骼系统的健康。

2022-04-20

辉瑞S1P受体调节剂etrasimod 3期临床成功,云顶新耀拥有中国权利!

在3期诱导研究中,与安慰剂相比,etrasimod在主要终点和全部关键次要终点上均有统计学意义的显著改善。

2022-03-25

百时美口服S1P受体调节剂Zeposia:长期治疗具有持续疗效和良好安全性!

Zeposia是美国和欧盟批准的第一个治疗UC的口服S1P受体调节剂。

2022-02-18

美国FDA授予多靶向内源性代谢调节剂(EMM)AXA1125快速通道资格!

AXA1125是一种新型多靶向口服EMM候选药物,旨在解决肝脏健康相关的代谢、炎症和纤维化现象

2022-02-15

PPARα−ACOT12轴通过调节新生脂肪生成来维持软骨内环境的稳定

在这里,在ppara敲除小鼠中,作者发现dnl的增加刺激了软骨的降解,并确定acto12是一个关键的调节因子。

2022-01-22