PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
BMS口服S1P受体调节剂Zeposia：早期治疗可改善认知功能!
无论基线值如何，大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月，近80%丘脑体积较大的患者（45.5%改善，34.1%保持）认知功能得到了最大的改善。
2022-06-27
辉瑞S1P受体调节剂etrasimod 3期项目成功，云顶新耀拥有中国权利!
在3期注册项目中，与安慰剂相比，etrasimod在主要终点和全部关键次要终点上均有统计学意义的显著改善。
2022-05-25
Nature Communications: CHD7通过抑制PPAR-γ信号调节骨脂平衡
作为成骨细胞和脂肪细胞的共同前体，骨髓间充质干细胞(MSCs)严格控制细胞命运，维持成骨和成脂分化之间的平衡，确保骨骼系统的健康。
2022-04-20
辉瑞S1P受体调节剂etrasimod 3期临床成功，云顶新耀拥有中国权利!
在3期诱导研究中，与安慰剂相比，etrasimod在主要终点和全部关键次要终点上均有统计学意义的显著改善。
2022-03-25
PPARα−ACOT12轴通过调节新生脂肪生成来维持软骨内环境的稳定
在这里，在ppara敲除小鼠中，作者发现dnl的增加刺激了软骨的降解，并确定acto12是一个关键的调节因子。
2022-01-22
