美国FDA批准赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviazyme：治疗≥1岁晚发型庞贝病(LOPD)患者!
Nexviazyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
Nat Immunol：滤泡调节性T细胞或能抑制癌症患者接受抗PD-1疗法所带来的治疗益处
2021年6月29日 讯 /生物谷BIOON/ --免疫检查点阻断（ICB，Immune-checkpoint blockade）在增强抗肿瘤免疫力方面如今已经展现出了显著的临床成功，然而，其细胞靶点的广度和具体的作用方式仍然难以确定。近日，一篇发表在国际杂志Nature Immunology上题为“Intratumoral follicular regul
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo治疗晚期患者3期成功：显著↓血浆草酸水平!
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。
J Invest Dermatol：程序性细胞死亡配体PD-L1/2或是关键的免疫系统分子
2021年7月31日 讯 /生物谷BIOON/ --PD-1是一种免疫调节受体，其能结合受刺激的抗原呈递细胞所表达的PD-L1或PD-L2分子。T细胞是人类适应性免疫系统的关键组成部分，在应对机体外来入侵者时，多种T细胞亚群主要负责几个功能，包括杀灭感染的细胞，分泌细胞因子来告诉其它免疫细胞应该去哪里以及应该做什么。不同类型的T细胞和免疫细胞通常以细胞表面存
美国FDA授予靶向首创GLP-1拮抗剂avexitide突破性疗法认定!
avexitide是艾塞那肽的31个氨基酸片段（9-39），选择性靶向和阻断GLP-1受体，减少胰腺胰岛素分泌失调。
Lantern公布胰腺癌DNA损伤疗法最新数据：治疗使小鼠肿瘤缩小90%以上，1/4小鼠肿瘤完全消退
Lantern Pharma公布了与Fox Chase癌症中心胰腺癌研究所合作研发的胰腺癌治疗药物LP-184的最新临床前数据。实验结果显示，在胰腺肿瘤异种移植小鼠模型中，LP-184在8周内显着且快速地使胰腺肿瘤缩小了90%以上，而未治疗的小鼠在8周内肿瘤体积增长了11倍以上。其中，在治疗8 周后，接受LP-184治疗的4只小鼠中有
默沙东Keytruda+化疗一线治疗PD-L1阳性mTNBC：显著延长生存期!
在肿瘤表达PD-L1(CPS≥10)的患者中，与化疗相比，Keytruda+化疗显著延长了患者生存时间。
阿斯利康PD-L1抑制剂度伐利尤单抗新适应症获批
NMPA官网显示，阿斯利康PD-L1抑制剂度伐利尤单抗注射液新适应症上市申请获批，与依托泊苷联合铂类（卡铂或顺铂）化疗方案联合，用于广泛期小细胞肺癌（SCLC）的一线治疗。度伐利尤单抗为人源化抗PD-L1单克隆抗体，能够阻断PD-L1、PD-1和CD80的结合，从而阻断肿瘤免疫逃逸并释放被抑制的免疫反应。此前，度伐利尤单抗已在全球范围