默沙东Keytruda(可瑞达)获批：单药二线治疗PD-L1阳性食管鳞状细胞癌(ESCC)!
在中国，Keytruda已被批准针对3种不同类型癌症的5个适应症，包括非小细胞肺癌和黑色素瘤。
辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果
6月18日，辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec（SB-525或PF-07055480）用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示，接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友
Cancer Discov：新的药物组合有助于克服对抗PD-1免疫治疗的耐药性
2020年6月1日讯 /生物谷BIOON /——从加州大学洛杉矶分校Jonsson综合癌症中心的研究人员发表的一项新研究解释了基因扰乱如何导致肿瘤对免疫治疗--PD-1抑制剂耐药以及一种新的药物组合如何帮助克服抗PD-1治疗的耐药性。研究小组发现用toll样受体9激动剂（一段可以模拟细菌感染的核酸序列）以及另一种免疫治疗药物NKTR-214（刺激天然杀伤细胞
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
RNAi疗法lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)：将尿草酸水平显著降低65%！
lumasiran正在接受美国和欧盟的审查，该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物！
Opdivo(欧狄沃)在中国台湾获批，无论PD-L1状态如何，均显著延长生存期！
与化疗相比，Opdivo将死亡风险降低23%、总生存期显著延长（10.9个月 vs 8.4个月）。
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran美欧进入审查，治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
目前，肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法，lumasiran可解决PH1内在的病理生理学根源，是第一种显著减少尿草酸排泄量的疗法。
国产抗PD-1疗法！君实生物特瑞普利单抗(拓益®)尿路上皮癌(UC)新适应症申请获国家药监局受理！
2020年05月10日讯 /生物谷BIOON/ --君实生物近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理抗PD-1抗体药物特瑞普利单抗（商品名：拓益）用于治疗既往接受过治疗的局部进展或转移性尿路上皮癌（UC）患者的新适应症上市申请。尿路上皮癌（UC）是全球范围内最常见的泌尿系统癌症。早期以手术治疗为主，对于不能手术的局部进展或转移性尿路上皮癌患者，以铂类为
赛诺菲/再生元抗PD-1疗法Libtayo展现强劲疗效，将于今年提交申请！
2020年05月07日讯 /生物谷BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日公布了评估抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab）治疗晚期基底细胞癌（BCC）一项关键单臂开放标签II期临床试验的顶线数据。该研究在接受hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗期间病情进展或对该类药物不耐受的晚期BCC患者中开展。结