辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
长寿新突破，新型疗法或能让人们健康活到130岁！Cell Metab：定期清除高度表达p21的细胞不仅让小鼠延长寿命，而且活得更健康
每月一次的治疗不仅显著延长了小鼠的最长寿命，让它们活到了43个月，相当于人类的130岁，而且还延长了它们的平均寿命。这意味着接受治疗的小鼠活得更久且更健康。
2024-08-29
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
Nature：簇细胞在人体肠道中充当后备干细胞
簇细胞尤其令人印象深刻的是，它们能在辐照造成的损伤中存活下来。干/祖细胞在受到这种损伤后会失去增殖能力，而簇细胞却能存活下来，并生成所有不同类型的肠道上皮细胞。
2024-10-24
BMJ：更年期激素疗法的选择不可随意！超90万女性研究揭示，不同绝经激素疗法对心血管健康的影响有所不同
这项研究重新评估了绝经激素疗法的心血管健康影响，结果表明，对于处于绝经过渡期的女性，不同激素治疗方式在心血管风险方面存在显著差异。
2024-12-30
FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
30亿美元合作终止，基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验，其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者（19/52人）对治疗有反应，肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19