宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
2023-08-02
Nat Genet：科学家有望识别出新型乳腺癌风险易感基因
来自拉瓦尔大学等机构的科学家们通过研究识别出了与乳腺癌发生相关的新基因，这些基因最终或许会被纳入到检测范围从而识别出乳腺癌风险增加的女性群体。
2023-08-22
项目路演介绍 | 2023（第十四届）细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛
2010年至今，生物谷联合各合作单位已经顺利召开了13届细胞与基因治疗研讨会，与全球致力于细胞治疗行业同仁们一同成长沉淀，在提供行业信息交流平台的同时，也为基础研究提供了技术/产品等产业化的孵化平台。
2023-09-12
最长18个月无需光照，首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征
克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。
2023-08-22
Cell子刊：孙磊/强力团队提出“代谢弹性”新概念，揭示了衰老和肥胖中的基因弹性下降
总的来说，这项研究介绍了诱导代谢弹性作为评估代谢健康的有效手段，以及遏制衰老和肥胖的代谢下降的可行策略，这些研究结果为衰老和肥胖带来的代谢异常后果提供了一个动态视角。
2023-08-28
肿瘤新纪元：从基因组学向蛋白质组学再次跃进
泛癌症研究的重点是确定不同癌症的分子特征。该研究扩展了之前以基因组学为中心的泛癌症研究，结合蛋白质组学层来阐明癌症驱动因子的六个关键方面
2023-08-17
洪佳旭/蔡宇伽：复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。
2023-09-05
