《BMC Med》报道首个中国人AD致病新基因并证明其病理功能
该研究报道了中国家族性AD中PSENs/APP之外的致病基因突变并探索了可能的致病机制,明确了由ZDHHC21 p.T209S突变介导的棕榈酰化在AD的发生发展中的重要作用。
2024-03-11
水稻苗期冷胁迫调控基因鉴定及功能研究获进展
水稻是冷敏感作物。随着全球气候的变化,低温成为影响水稻产量和品质的主要威胁因素之一。水稻冷害包括延迟性冷害和孕穗期冷害。苗期是水稻延迟型冷害的关键时期。
2023-12-21
研究揭示ZNF143架构三维基因组的机制
该研究全面解析了ZNF143在染色质三维结构和基因转录调控中的作用,为其它转录因子或反式调控因子在三维基因组架构中的研究提供新的方法和思路。
2024-02-06
30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病,只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症,这类渐冻症患者通常是家族遗传,但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Nature:解锁神经发育疾病的关键基因功能
大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈:神经元发展出具体的功能,并在大脑中小范围移动到达正确的位置,通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。
2023-11-22
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日,基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组,以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括:减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力,约114个职位;总
2023-10-09
Science | 突破血脑屏障:新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳,BI-hTFR1,它能结合人类转铁蛋白受体(TfR1),这种蛋白在血脑屏障(BBB)上表达。
2024-05-22