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Nature Medicine:巨噬细胞疗法——肝硬化治疗的全新突破

在肝病治疗领域,新疗法的开发迫在眉睫。该研究通过创新性的细胞疗法尝试,为患者提供了新的希望,同时也为医学界揭示了巨噬细胞在肝修复和抗纤维化过程中的潜力。

2025-01-15

Nature Metabolism:刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法

该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型,首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰,抑制其下游促炎信号通路的激活,从而延缓骨骼肌衰老的新机制。

2025-03-16

2024年十大畅销基因疗法,仅3款销售额超1亿美元

目前已有十多款基因疗法获得 FDA 批准上市,然而,其中只有一款在 2024 年的销售额突破 10 亿美元,只有前 3 款销售额超过 1 亿美元。

2025-05-19

革命性疗法为致命脑白质病带来新生曙光

这项发表于《科学》的研究,无疑是神经科学和临床医学领域的一项重大突破。它不仅仅是为ALSP这一种罕见病带来了首个有效的治疗策略,其意义更为深远。

2025-07-15

Nature Biotechnology:失败也是财富,TransEuro试验如何为下一代帕金森疗法“趟雷”?

试验结果已然揭晓,它没有带来简单的成功故事,却为我们描绘了一幅复杂而真实的画面,揭示了细胞治疗的艰辛与突破方向,尤其为当下正如火如荼进行的干细胞(stem cell)替代疗法试验提供了至关重要的经验。

2025-05-06

两篇Nature论文指出干细胞疗法有望安全有效治疗帕金森病

这两项临床试验均证实了干细胞衍生细胞产品异基因(非自身)移植治疗帕金森病的安全性。

2025-04-29

柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力

结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。

2025-03-11

Cell:新研究为针对儿童癌症的免疫疗法铺平了道路

这项研究纳入2018年至2024年间在阿斯特丽德-林格伦儿童医院被诊断患有不同类型实体瘤的191名0至18岁的儿童。

2025-02-06

Cell重磅:CAR-T细胞疗法竟会引发“脑雾”?斯坦福大学找到破解之道

短暂耗竭小胶质细胞或阻断 CCR3,可挽救 CAR-T 细胞治疗后小鼠的少突胶质细胞缺陷,并在注意力和短期记忆功能的行为测试中恢复其认知表现。

2025-05-16

JCO:新型CAR-T细胞疗法有望让多发性骨髓瘤患者重获新生

本研究通过长期随访证实了cilta-cel在RRMM患者中的显著疗效和安全性。

2025-06-09