抗癌药临床前效果突出，上临床就不行了，问题出在氧气浓度上？
众所周知，癌细胞有着与正常细胞不同的代谢活动。因此，靶向癌症相关的代谢通路已成为治疗癌症的有效方法。但值得注意的是，许多靶向药物在临床前研究中表现出优异的治疗效果，却在后续的临床研究中遭遇“滑铁卢”。近日，美国印第安纳大学医学院的研究团队在 Science 子刊 Science Advances 上发表了题为：Tumor collec
阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
Nature：新型化合物macolacin有望击败医院里常见的耐多药细菌
在一项新的研究中，来自美国洛克菲勒大学的研究人员报告了他们发现的一种化合物，它有可能战胜粘杆菌素耐药性。 在动物实验中，这种潜在的抗生素高度强效地抵抗危险的机会性病原体，比如鲍曼不动杆菌（医疗机构中最常见的感染原因）。这一发现可能会开发出一类新的抗生素，以对抗对其他治疗方法没有反应的菌株。
联拓生物宣布Mavacamten在3期注册临床试验EXPLORER-CN中完成中国首例患者给药
联拓生物2022年1月10日正式宣布,mavacamten在用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的3期临床试验EXPLORER-CN中,完成了首位中国患者给药。
CIRC_PTN通过miR-542-3p/PIK3R3通路通过PI3K/AKT信号通路参与胶质母细胞瘤对顺铂的耐药
胶质母细胞瘤已被认为是成人最常见和最具侵袭性的原发性脑肿瘤。近年来发现顺铂(DDP)是治疗GBM的常用化疗方法。
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
中国首张单片双药HIV治疗药物多伟托®医保处方落地，引领“简化治疗”新趋势！
艾滋病，又称“获得性免疫缺陷综合症”，是由人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus，HIV）攻击CD4+T淋巴细胞，导致患者免疫系统遭到破坏，从而引起的慢性传染病。
JEM：抗中风候选药物3K3A-APC有望治疗阿尔茨海默病和大脑白质损伤
在一项新的研究中，来自美国南加州大学的研究人员发现一种称为3K3A-APC的抗中风候选药物能保护小鼠免受大脑白质的损伤。这种候选药物已被美国食品药品管理局（FDA）批准进入快速审查通道，很快会进入3期临床试验。