礼来收购基因疗法公司Akouos，后者股价大涨86%
据报道，OTOF突变是遗传性听力损失的主要原因，估计影响全球20万人。AK-OTOF是一款用于治疗耳铁蛋白基因（OTOF）突变引起的听力损失的基因疗法。
2022-10-19
宣称“打一针永久预防心脏病”，Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停
Beam 公司 CEO John Evans 表示，将在今年年底登记入组第一个参与镰状细胞病临床试验的患者。
2022-11-10
Nat Cell Biol：诱发糖尿病的特殊基因或能像变阻器一样被调节 科学家找到开发糖尿病疗法新靶点
来自帝国理工学院等机构的科学家们通过研究发现了一种特殊开关，其或能调节诱发糖尿病的基因的活性，相关研究结果或许强调了糖尿病发生的潜在新型易感点，或有望帮助开发新型治疗性策略。
2022-11-08
Immunity：免疫B细胞在生命早期被编程的方式或能影响机体长期的免疫健康
来自瑞典隆德大学等机构的科学家们通过研究揭示了机体和肠道中B细胞的起源和发育机制，对于机体长期的免疫健康有着非常重要的影响。
2022-10-25
默沙东115亿美元收购获得的肺动脉高压药物sotatercept III期临床成功
默沙东宣布，sotatercept用于肺动脉高压（PAH）的III期STELLAR临床研究取得阳性顶线结果，达到主要终点和多个次要终点。
2022-10-12
Incyte布局CD122靶点，14.3亿美元收购Villaris Therapeutics
Incyte宣布收购由Medicxi投资孵化的Villaris Therapeutics公司，并获得后者的在研抗IL-15Rβ单克隆抗体药物auremolimab(VM6)。Villaris
2022-10-06
溢价666%，阿斯利康6800万美元收购罕见病公司，加速基因组医学领域布局
阿斯利康旗下罕见病业务子公司 Alexion Pharmaceuticals 宣布以6800万美元的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。
2022-10-06
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
2022-10-17