Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
Science：破解病原菌III型分泌系统效应物网络
2021年3月17日讯/生物谷BIOON/---包括大肠杆菌、沙门氏菌、志贺氏菌和耶尔森菌在内的许多革兰氏阴性病原菌的感染都依赖于通过III型分泌系统（T3SS）注入效应物。这些效应物通过多种机制劫持细胞过程，包括分子模拟和多样化的酶活性。虽然体外分析表明，不同的效应物可以表现出互补、相互依赖或拮抗的关系，但大多数体内研究都集中在不同的效应物对发病机制的贡献
藓类光系统I-捕光天线I超级复合物结构解析研究获进展
光合作用是重要的化学反应，光合作用中能量的吸收、传递和转化是由光系统I（Photosystem I，PSI）和光系统II（Photosystem II， PSII）两个光系统推动的。研究光系统的结构和不同植物之间的区别，不仅能够阐明光合作用机理，而且对于认识植物进化具有重要意义。苔藓植物是现存最早的陆生植物之一，代表了植物演化过程中从
研究发表Ⅵ型蛋白分泌系统合成机制新进展
近日，上海交通大学生命科学技术学院、微生物代谢国家重点实验室董涛团队揭示了细菌Ⅵ型蛋白分泌系统（T6SS）的合成调控新机制。该研究发现霍乱弧菌中跨膜蛋白TssM和伴侣蛋白TssA-TagA对T6SS管状结构的合成起到关键的协同控制作用，相关成果以“TssA–TssM–TagA interaction modulates type VI
ALKS3831(奥氮平/samidorphan)重新获美国FDA受理：治疗精神分裂症/双相I型障碍
ALKS3831可提供奥氮平的疗效、同时降低体重和新陈代谢的副作用，提高治疗安全性。
Nature子刊：抗CRISPR蛋白介导的CRISPR-Cas9系统可提高基因编辑效率，同时降低脱靶效应
2020年12月9日讯/生物谷BIOON/---CRISPR-Cas9基因编辑可能会引起不想要的遗传变化。在一项新的研究中，来自日本广岛大学和东京医科齿科大学的研究人员开发出一种很有前途的修复方法，即关闭CRISPR-Cas9基因编辑，直到它达到关键的细胞周期阶段，在这个阶段，更精确的修复可能会发生。根据这些研究结果，他们成功地展示了更精确的基因编辑，并抑制
临床首次证实CRISPR-Cas9技术可有效治疗镰刀型红细胞贫血和β-地中海贫血
镰刀型红细胞贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）是两种常见的基因缺陷性疾病，其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成，从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血（输入红细胞）或输入铁螯合剂，但易出现中毒现象，且不能从根本上治疗疾病，而唯一根治的方法——造血干细胞移植，却存在匹配的捐赠者稀缺的