首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！
vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。
2022-10-19
美国FDA批准Rinvoq(乌帕替尼)：首个治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)的JAK抑制剂!
Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂，目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的6个治疗适应症。
2022-10-26
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药！新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯，已在美国获批!
Spevigo已获美国FDA批准，是第一个治疗GPP发作的药物，在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路，这是GPP发病机制的核心。
2022-10-25
I-CRISPR：一种通过切割癌症特异性突变的个性化癌症治疗策略
目前，癌症的治疗方法主要是手术、化疗和放疗，但仍有很大一部分患者不能完全治愈。大多数情况下，手术并不能去除所有癌细胞，而其他方法，如放射治疗和化疗，在杀死癌细胞时往往会对正常组织产生严重的不良影响。
2022-08-23
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
Cell子刊：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具，但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大，使其在在体基因治疗的应用中受限。
2022-09-30
Cell：肌动蛋白细胞骨架扰乱触发RIG-I样受体介导的先天免疫反应
在一项新的研究中，研究人员发现一种称为肌动蛋白细胞骨架（actin cytoskeleton）的细胞结构的破坏是身体对病毒感染做出反应的“启动信号（priming signal）”。
2022-09-22
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-09-30